Используя нанотехнологии для создания вакцин на основе мРНК против COVID-19, новый подход к генной терапии может улучшить лечение наследственных форм слепоты. Информацию об этом предоставляет «ОСН».
Совместная группа исследователей из Орегонского университета здоровья и науки и Орегонского государственного университета разработала подход, который использует липидные наночастицы — маленькие, изготовленные в лаборатории жировые глобулы — для доставки волокон информационной рибонуклеиновой кислоты, или мРНК, в глаз. Для лечения слепоты будут разработаны мРНК для создания белков, исправляющих мутации в генах, которые повреждают зрение.
В исследовании, опубликованном в журнале Science Advances, команда демонстрирует, как их система доставки липидных наночастиц воздействует на светочувствительные клетки глаза, называемые фоторецепторами, как у мышей, так и у приматов. Система наночастиц покрыта пептидом, который, по словам исследователей, привлекает фоторецепторы.
Более 250 генетических мутаций связаны с наследственными заболеваниями сетчатки, но только для одной из них существует утвержденная генная терапия. Усовершенствование технологии, используемой в генной терапии, может принести больше возможностей для лечения, чтобы предотвратить слепоту. Результаты работы ученых показывают, что липидные наночастицы могут помочь в этом вопросе.
Исследования на мышах и приматах продемонстрировали, что LNP с пептидами могут преодолевать препятствия в глазу и достигать нейронной сетчатки, где свет преобразуется в электрические сигналы, которые мозг затем преобразует в изображение.
В ходе исследования предпринимается попытка разработать решения для эффективного лечения генетической слепоты, которые затем можно будет использовать в других медицинских процедурах.
Фото: zdorovieinform.ru
О светлом будущем заботятся политики, о светлом прошлом – историки, о светлом настоящем – журналисты.