Фото: Молекулярная терапия (2023)

Molecular Therapy: генная терапия впервые восстановила слух у моделей пожилых мышей

Ожидается, что к 2050 году каждый десятый человек будет жить с той или иной формой потери слуха. Из сотен миллионов случаев потери слуха, от которых страдают люди во всем мире, генетическая потеря слуха часто является наиболее трудноизлечимой.

Хотя слуховые аппараты и кохлеарные имплантаты приносят ограниченное облегчение, ни один из существующих методов лечения не может обратить вспять или предотвратить эту группу генетических заболеваний, что побуждает ученых рассматривать генную терапию как альтернативное решение.

Один из наиболее перспективных инструментов, используемых в этом лечении, — адено-ассоциированные вирусные (AAV) векторы — в последние годы привлек внимание сообщества специалистов по проблемам потери слуха.

Хотя уже удалось спасти слух у новорожденных с генетическими дефектами, векторы еще не продемонстрировали эту способность в полностью зрелых или более старых моделях животных. Поскольку люди рождаются с полностью сформировавшимися ушами, необходимо подтверждение концепции, прежде чем тестировать вмешательство на людях с генетической потерей слуха.

Группа исследователей из клиники Mass Eye and Ear, входящей в состав Mass General Brigham, недавно стала первой, кто успешно продемонстрировал эффективность вектора AAV на старых моделях животных, создав модель зрелой мыши с мутацией, эквивалентной дефектному гену TMPRSS3 человека, который обычно приводит к прогрессирующей потере слуха.

Как сообщается в журнале «Молекулярная терапия», исследователи наблюдали значительное восстановление слуха у взрослых мышей после инъекции AAV, несущего здоровый ген TMPRSS3 человека.

«Наши результаты показывают, что опосредованная вирусом генная терапия, отдельно или в сочетании с кохлеарным имплантом, может потенциально лечить генетическую потерю слуха», — рассказывает автор исследования Чжэн И Чен, доктор философии, научный сотрудник лаборатории Eaton-Peebody в Массачусетской клинике глаз и ушей.

Это также первое исследование по спасению слуха у стареющих мышей, предполагающее, что пациентов можно лечить с помощью DFNB8 даже в преклонном возрасте. Исследование также открывает возможность использования других генных терапий у пожилых людей, отмечают ученые.

Эксклюзивный перевод

Поделиться:

Подписывайтесь на краткие, но содержательные новости со всего мира
глазами молодого поколения в Телеграм и ВКонтакте.

Почитайте также

UCB: найдена миниатюрная «ледяная мышь» эпохи динозавров

255 Научными специалистами из Колорадского университета в Боулдере (UCB) найдено крошечное ископаемое млекопитающее, которое, возможно, …