Похожие статьи
Научными специалистами из Института химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ, Новосибирск) усовершенствована система CRISPR/Cas9, или «генетические ножницы», которая позволяет редактировать геном. Об этом сообщает «Наука в Сибири».
«Она позволяет выключать или блокировать определенные гены, например, те, которые вызывают аномалии в нервной системе и приводят к различным наследственным заболеваниям», — рассказывают ученые.
Отмечается, что система CRISPR/Cas9, за создание которой американо-французский тандем молекулярных биологов Дженнифер Дудна и Эмманюэль Шарпантье получил Нобелевскую премию в 2020 году, может использоваться для исправления мутаций и лечения наследственных заболеваний.
«Однако у этой технологии есть недостаток — невозможность остановить процесс коррекции генома в определенный момент, если нужно изменить не все молекулы ДНК, а только их часть», — делятся специалисты.
В частности, заболевания, вызывающие поражение нервной системы, часто связаны не только с наличием нездорового гена, но и с увеличением числа его копий.
«С помощью модифицированной направляющей РНК, которую ученые IHBFM предложили в качестве решения, есть возможность избавить человека от некоторых заболеваний, вызванных такой особенностью. Необходимо сделать одну копию недействующей, а другую оставить без изменений. Система нацеливается на этот ген и отключается после того, как выполнит необходимое действие. Именно для этого и был разработан метод фотореактивации CRISPR/Cas9», — объясняют исследователи.
Система редактирования генома состоит из двух компонентов: белка и нуклеиновой кислоты, РНК, которая направляет белок к определенному участку ДНК, чтобы разрезать его в нужном месте.
«Созданная нами направляющая РНК содержит фотореспонсивные линкеры — специальные химические соединения, чувствительные к свету. При облучении мягким ультрафиолетовым светом в определенный момент времени они инактивируют РНК, одновременно отключая систему геномного редактирования в нужный момент времени. Это позволяет заблокировать систему и оставить вторую копию ДНК нетронутой. Поскольку облучать светом нервные клетки внутри организма практически невозможно, систему можно использовать ex vivo (вне организма): часть клеток берется у пациента, геном редактируется в пробирке, а затем помещается обратно», — пояснила в докладе Дарья Новопашина, автор патента и старший научный сотрудник лаборатории химии РНК ИХБФМ .
С помощью модифицированных направляющих РНК представляется возможным разработать терапию для лечения некоторых наследственных, генетически обусловленных заболеваний: например, синдрома Шарко-Мари-Тута, который поражает периферическую нервную систему и приводит к деформации стоп и кистей, слабости и атрофии мышц конечностей.
Исследователи считают, что в долгосрочной перспективе использование технологии редактирования откроет способы воздействия на хромосомную аномалию, синдром Дауна.
«Устранение лишней хромосомы — это серьезная и глобальная задача, мы пока не нашли решения этой проблемы. Но теоретические шаги в этом направлении вполне реальны», — отмечает Новопашина.
Известно, что ученые уже получили патент на свою разработку.
Ведущий автор рубрик «общество», «герои среди нас», «технологии». Считаю, что нужно бережно относиться к фактам и тщательно проверять информацию. Именно этим журналистика отличается от записей в блогах.
