Первый в мире препарат для лечения мышечной дистрофии Миоши прошел доклинические испытания в России. Информацией об этом делится ТАСС.
Сообщается, что препарат, разработанный учеными Белгородского государственного национального исследовательского университета, доказал свою эффективность и безопасность.
Медицинское средство разрабатывается совместно с компанией Artgen Biotech.
«Мы разработали подход к лечению заболевания путем доставки гена, кодирующего недостающий белок, в мышечные клетки. Доставка осуществляется двумя способами: с помощью адено-ассоциированных вирусов или плазмид. Обе формы препарата прошли испытания на эффективность и безопасность», — рассказывает Алексей Дейкин, директор Объединенного центра генетических технологий НИУ «БелГУ».
Дистрофия Миоши — редкое прогрессирующее заболевание, которое встречается у людей старше 35 лет. Оно связано с отсутствием белка, отвечающего за целостность мышечных клеток.
В настоящее время, как стало известно, готовится регистрационное досье на медицинское применение нового препарата и заявка в Министерство здравоохранения на начало испытаний на пациентах.
О светлом будущем заботятся политики, о светлом прошлом – историки, о светлом настоящем – журналисты.