Ученые сделали значительный шаг к лечению фатальной семейной бессонницы (FFI) — редкого и неизлечимого нейродегенеративного заболевания, передающегося по наследству. Информацией об этом делится MedicalXpress.
Отмечается, что исследователи разработали набор молекулярных инструментов под названием CHARM, которые не изменяют ДНК, а добавляют к ней специальную метку, которая «выключает» ген, отвечающий за образование прионного белка, который вызывает ФСБ.
Результаты исследований на животных, как сообщается, впечатляют.
Так, более 80 % прионного белка в мозге было уничтожено с помощью инструмента CHARM.
Предыдущие исследования показали, что устранение всего 21 % прионного белка смягчает симптомы ФСБ.
Выключение этого гена не имеет побочных эффектов, поскольку прионный белок не нужен здоровым взрослым людям.
Особую важность этой разработке придает то, что один из авторов исследования, Соня Валлаб, является носителем дефектной версии гена, вызывающего ФСБ.
Это дает надежду не только ей, но и многим другим людям, страдающим от этого заболевания.
Следующим шагом станет испытание CHARM на людях.
Подчеркивается, что CHARM не является универсальным средством для лечения всех прионных заболеваний.
Ранее «Юность Сибири» писала, что новое исследование, представленное в журнале JAMA Network Open, показывает высокую эффективность комбинированного подхода к лечению никотиновой зависимости. Ученые установили, что одновременный прием препарата Варениклин и использование никотиновых пластырей значительно повышает шансы на успешный отказ от курения.
О светлом будущем заботятся политики, о светлом прошлом – историки, о светлом настоящем – журналисты.