Похожие статьи
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило метод лечения, основанный на генетическом редактировании. Об этом сообщается на сайте организации. Информацию передает РБК.
Эксперты одобрили использование двух новых методов лечения — Casgeva и Lyfgenia. Терапия на основе CRISPR — генетических «ножниц», которые позволяют вырезать, вставлять или редактировать определенные участки генома для получения необходимых характеристик. Ранее подобные методы лечения были разрешены в Великобритании.
В статье говорится о возможности использования генетических «ножниц» для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше.
«Генная терапия обещает более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых существующие варианты лечения ограничены», — отмечает Николь Верден, директор Управления терапевтических продуктов в Центре оценки и исследования биологических препаратов FDA.
Безопасность и эффективность Casgeva оценивались в ходе текущего одногруппового многоцентрового исследования среди взрослых и подростков с ВСС. Пациенты имели в анамнезе по меньшей мере два тяжелых, определенных протоколом заболевания, в течение двух лет, предшествовавших скринингу. Первичным показателем эффективности было отсутствие эпизодов тяжелого течения заболевания в течение как минимум 12 месяцев подряд в течение 24-месячного периода наблюдения. В общей сложности 44 пациента получили лечение препаратом Касгеви.
Безопасность и эффективность препарата Лифгения была основана на анализе данных 24-месячного одногруппового многоцентрового исследования у пациентов с серповидно-клеточной анемией и ВОЭ в возрасте от 12 до 50 лет. Эффективность оценивалась по полному разрешению ВОЭ (VOE-CR) через 6-18 месяцев после инфузии Лифгении. Двадцать восемь (88%) из 32 пациентов достигли VOE-CR в течение этого периода времени.
О светлом будущем заботятся политики, о светлом прошлом – историки, о светлом настоящем – журналисты.
