Компания Regeneron и Фуданьский университет сообщили об успешном лечении врожденной глухоты у детей, вызванной нарушением функции белка отоферлина. Для лечения этого наследственного заболевания ученые использовали генную терапию, сообщает сайт N+1.
В ходе исследовательской работы ученые разработали новые препараты генной терапии, которые основаны на использовании аденоассоциированных векторов, предназначенных для доставки функциональной версии гена отоферлина внутрь улитки ушной раковины.
Применение этих препаратов позволило значительно улучшить слух у детей, страдавших врожденной глухотой. Причем положительная динамика наблюдалась даже у тех детей, которым ранее не удавалось помочь другими методами лечения.
В ходе клинических испытаний было зафиксировано, что слух у некоторых детей восстанавливался до 60-65% от нормального уровня. Помимо генной терапии, ученые разрабатывают методы коррекции генетических дефектов на стадии эмбриона. Это может открыть дополнительные перспективы для пренатального вмешательства в случаи наследственной глухоты.
Ведущий автор рубрик «здоровье», «общество», «наука». Считаю, что журналист должен тщательно проверять информацию. А если ошибка все же произошла, нужно ее признать и извиниться.